Нова терапія трансплантацією клітин продемонструвала здатність відновлювати вироблення інсуліну у пацієнта з діабетом 1 типу, що є значним кроком до потенційного довгострокового лікування або навіть одужання. Вперше створені в лабораторії клітини, що виробляють інсулін, були успішно пересаджені людям, не викликаючи типового імунного відторгнення.
Проблема діабету 1 типу
Діабет 1 типу вражає приблизно два мільйони людей у Сполучених Штатах і є аутоімунним захворюванням, при якому організм руйнує клітини, які виробляють інсулін у підшлунковій залозі. Це змушує пацієнтів покладатися на щоденні ін’єкції інсуліну або насоси для контролю рівня цукру в крові, що є тягарем на все життя з потенційними ускладненнями, якщо не підтримувати належним чином. Попередні спроби замінити ці клітини шляхом трансплантації зазнали невдачі, оскільки імунна система організму неминуче атакує їх, вимагаючи від пацієнтів постійного прийому імуносупресивних препаратів.
Новий підхід: змінені генами клітини
Дослідники подолали цей бар’єр за допомогою інструменту редагування генів CRISPR. Вони модифікували донорські клітини, щоб відключити гени, які сигналізують імунній системі атакувати чужорідну тканину, одночасно посилюючи ген, який пригнічує імунні атаки. Результатом стали клітини, які могли уникнути виявлення та вижити в організмі пацієнта.
Підсумки та перспективи
Через дванадцять тижнів після отримання 80 мільйонів цих модифікованих клітин у пацієнта спостерігалося стійке вироблення інсуліну, хоча й на помірному рівні приблизно 7% від його добової потреби. Важливо те, що цього вдалося досягти без необхідності застосування імуносупресивних препаратів, усуваючи пов’язані з цим побічні ефекти.
Вчені продовжуватимуть спостерігати за станом пацієнта та тестувати вищі дози відредагованих клітин у майбутніх клінічних випробуваннях. У разі успіху цей підхід зрештою може призвести до функціонального лікування діабету 1 типу, позбавивши пацієнтів від довічної залежності від зовнішніх джерел інсуліну. Цей прорив також є перспективним для лікування інших аутоімунних захворювань, де імунне відторгнення є основною перешкодою.
“Це віха, – каже один експерт, – коли організм здатний виробляти навіть невелику кількість інсуліну самостійно без імуносупресивних препаратів”.
Дослідження є значним прогресом у клітинній терапії, розсуваючи межі варіантів лікування аутоімунних захворювань.
