Новая терапия пересадки клеток продемонстрировала способность восстановить выработку инсулина у пациента с диабетом 1 типа, что является значительным шагом к потенциальному долгосрочному лечению или даже исцелению. Впервые лабораторно созданные инсулин-продуцирующие клетки были успешно пересажены человеку без запуска типичного иммунного отторжения.
Проблема Диабета 1 Типа
Диабет 1 типа поражает примерно два миллиона человек в США и является аутоиммунным заболеванием, при котором организм разрушает клетки, вырабатывающие инсулин в поджелудочной железе. Это вынуждает пациентов полагаться на ежедневные инъекции или помпы инсулина для контроля уровня сахара в крови, что является пожизненным бременем с потенциальными осложнениями, если не поддерживается должным образом. Предыдущие попытки заменить эти клетки посредством трансплантации терпели неудачу, поскольку иммунная система организма неизбежно атаковала их, требуя от пациентов постоянного приема иммунодепрессантов.
Новый Подход: Генно-Редактированные Клетки
Исследователи преодолели этот барьер, используя инструмент генного редактирования CRISPR. Они модифицировали донорские клетки, чтобы деактивировать гены, которые сигнализируют иммунной системе атаковать чужеродную ткань, одновременно усиливая ген, который подавляет иммунные атаки. В результате получились клетки, которые могли избежать обнаружения и выжить в организме пациента.
Результаты и Перспективы
Через двенадцать недель после получения 80 миллионов этих модифицированных клеток у пациента наблюдалась устойчивая выработка инсулина, хотя и на скромном уровне – примерно 7% от его суточной потребности. Решающим образом, этого удалось достичь без необходимости применения иммунодепрессантов, устраняя связанные с ними побочные эффекты.
Ученые продолжат мониторинг состояния пациента и испытают более высокие дозы отредактированных клеток в будущих клинических испытаниях. В случае успеха этот подход в конечном итоге может привести к функциональному излечению диабета 1 типа, освободив пациентов от пожизненной зависимости от внешних источников инсулина. Этот прорыв также обещает перспективы для лечения других аутоиммунных заболеваний, где иммунное отторжение является серьезным препятствием.
«Это важная веха», — говорит один эксперт, «когда организм способен вырабатывать даже небольшое количество инсулина самостоятельно без иммунодепрессантов».
Исследование представляет собой ощутимый прогресс в клеточной терапии, расширяя границы возможностей в лечении аутоиммунных заболеваний.
