Nowa terapia przeszczepami komórkowymi wykazała zdolność do przywrócenia produkcji insuliny u pacjenta z cukrzycą typu 1, co stanowi znaczący krok w kierunku potencjalnego długoterminowego leczenia, a nawet wyleczenia. Po raz pierwszy stworzone w laboratorium komórki produkujące insulinę udało się przeszczepić ludziom bez wywoływania typowego odrzucenia immunologicznego.
Problem cukrzycy typu 1
Cukrzyca typu 1 dotyka około dwóch milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych i jest chorobą autoimmunologiczną, w której organizm niszczy komórki wytwarzające insulinę w trzustce. Zmusza to pacjentów do polegania na codziennych zastrzykach lub pompach insuliny w celu kontrolowania poziomu cukru we krwi, co jest obciążeniem na całe życie i potencjalnymi powikłaniami, jeśli nie jest właściwie utrzymywane. Poprzednie próby zastąpienia tych komórek poprzez przeszczep nie powiodły się, ponieważ układ odpornościowy organizmu nieuchronnie je atakuje, co wymaga od pacjentów ciągłego przyjmowania leków immunosupresyjnych.
Nowe podejście: komórki poddane edycji genowej
Naukowcy pokonali tę barierę, korzystając z narzędzia do edycji genów CRISPR. Zmodyfikowali komórki dawcy, aby wyłączyć geny sygnalizujące układowi odpornościowemu atak na obcą tkankę, wzmacniając jednocześnie gen tłumiący ataki immunologiczne. W rezultacie powstały komórki, które mogły uniknąć wykrycia i przetrwać w ciele pacjenta.
Wyniki i perspektywy
Dwanaście tygodni po otrzymaniu 80 milionów tych zmodyfikowanych komórek u pacjenta wystąpiła utrzymująca się produkcja insuliny, aczkolwiek na umiarkowanym poziomie około 7% jego dziennego zapotrzebowania. Co najważniejsze, osiągnięto to bez konieczności stosowania leków immunosupresyjnych, eliminując związane z tym skutki uboczne.
Naukowcy będą w dalszym ciągu monitorować stan pacjenta i testować wyższe dawki edytowanych komórek w przyszłych badaniach klinicznych. Jeśli podejście to się powiedzie, może ostatecznie doprowadzić do funkcjonalnego wyleczenia cukrzycy typu 1, uwalniając pacjentów od trwającej całe życie zależności od zewnętrznych źródeł insuliny. Ten przełom jest również obiecujący w leczeniu innych chorób autoimmunologicznych, w których główną barierą jest odrzucenie układu odpornościowego.
„To kamień milowy” – mówi jeden z ekspertów – „kiedy organizm jest w stanie samodzielnie wyprodukować nawet niewielkie ilości insuliny, bez stosowania leków immunosupresyjnych”.
Badanie stanowi znaczący postęp w terapii komórkowej, przesuwając granice możliwości leczenia chorób autoimmunologicznych.
