Een nieuwe celtransplantatietherapie heeft het vermogen aangetoond om een deel van de insulineproductie te herstellen bij een patiënt met type 1-diabetes, wat een belangrijke stap betekent in de richting van een mogelijke langdurige behandeling of zelfs genezing. Voor het eerst zijn in het laboratorium ontwikkelde insulineproducerende cellen met succes in een mens getransplanteerd zonder de typische afstotingsreactie van het immuunsysteem op te wekken.
De uitdaging van diabetes type 1
Type 1-diabetes treft ongeveer twee miljoen mensen in de VS en is een auto-immuunziekte waarbij het lichaam de insulineproducerende cellen in de pancreas vernietigt. Dit dwingt patiënten om te vertrouwen op dagelijkse insuline-injecties of -pompen om hun bloedsuikerspiegel onder controle te houden, een levenslange last met potentiële complicaties als deze niet zorgvuldig wordt onderhouden. Eerdere pogingen om deze cellen te vervangen door middel van transplantaties mislukten omdat het immuunsysteem van het lichaam ze onvermijdelijk aanviel, waardoor patiënten voor onbepaalde tijd immunosuppressiva moesten gebruiken.
De nieuwe aanpak: gen-bewerkte cellen
Onderzoekers hebben deze hindernis overwonnen door gebruik te maken van de CRISPR-tool voor het bewerken van genen. Ze hebben donorcellen aangepast om de genen te deactiveren die het immuunsysteem signaleren om vreemd weefsel aan te vallen, terwijl ze tegelijkertijd een gen versterken dat immuunaanvallen ontmoedigt. Dit resulteerde in cellen die detectie konden omzeilen en in het lichaam van de patiënt konden overleven.
Resultaten en toekomstperspectieven
Twaalf weken nadat ze 80 miljoen van deze gemodificeerde cellen hadden gekregen, vertoonde de patiënt een aanhoudende insulineproductie, zij het op een bescheiden niveau: ongeveer 7% van hun totale dagelijkse behoefte. Cruciaal was dat dit werd bereikt zonder de noodzaak van immunosuppressiva, waardoor de bijbehorende bijwerkingen werden geëlimineerd.
Wetenschappers zullen in toekomstige onderzoeken de patiënt blijven monitoren en hogere doses van de bewerkte cellen testen. Indien succesvol zou deze aanpak uiteindelijk kunnen leiden tot een functionele genezing van diabetes type 1, waardoor patiënten worden bevrijd van levenslange afhankelijkheid van externe insulinebronnen. Deze doorbraak is ook veelbelovend voor de behandeling van andere auto-immuunziekten waarbij afstoting van het immuunsysteem een groot obstakel is.
“Dit is een belangrijke mijlpaal”, zegt een deskundige, “voor het lichaam om zelfs maar een klein beetje insuline zelf aan te maken, zonder immunosuppressiva.”
Het onderzoek vertegenwoordigt een tastbare vooruitgang in cellulaire therapie, waarbij de grenzen worden verlegd van wat mogelijk is bij de behandeling van auto-immuunziekten.
