Una nuova terapia di trapianto cellulare ha dimostrato la capacità di ripristinare una parte della produzione di insulina in un paziente con diabete di tipo 1, segnando un passo significativo verso un potenziale trattamento a lungo termine o addirittura una cura. Per la prima volta, cellule produttrici di insulina progettate in laboratorio sono state trapiantate con successo in un essere umano senza innescare la tipica risposta immunitaria di rigetto.
La sfida del diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 colpisce circa due milioni di persone negli Stati Uniti ed è una malattia autoimmune in cui il corpo distrugge le cellule produttrici di insulina nel pancreas. Ciò costringe i pazienti a fare affidamento su iniezioni o pompe di insulina giornaliere per gestire i livelli di zucchero nel sangue, un onere permanente con potenziali complicazioni se non mantenuto con attenzione. I precedenti tentativi di sostituire queste cellule attraverso i trapianti sono falliti perché il sistema immunitario del corpo inevitabilmente le ha attaccate, richiedendo ai pazienti di assumere farmaci immunosoppressori a tempo indeterminato.
Il nuovo approccio: cellule geneticamente modificate
I ricercatori hanno superato questo ostacolo utilizzando lo strumento di modifica genetica CRISPR. Hanno modificato le cellule del donatore per disattivare i geni che segnalano al sistema immunitario di attaccare i tessuti estranei, potenziando contemporaneamente un gene che scoraggia gli attacchi immunitari. Ciò ha prodotto cellule che potevano eludere il rilevamento e sopravvivere all’interno del corpo del paziente.
Risultati e prospettive future
Dodici settimane dopo aver ricevuto 80 milioni di queste cellule modificate, il paziente ha mostrato una produzione di insulina sostenuta, anche se a un livello modesto – circa il 7% del fabbisogno giornaliero totale. Fondamentalmente, questo risultato è stato ottenuto senza la necessità di farmaci immunosoppressori, eliminando gli effetti collaterali associati.
Gli scienziati continueranno a monitorare il paziente e a testare dosi più elevate di cellule modificate nelle sperimentazioni future. In caso di successo, questo approccio potrebbe eventualmente portare a una cura funzionale per il diabete di tipo 1, liberando i pazienti dalla dipendenza permanente da fonti esterne di insulina. Questa svolta è promettente anche per il trattamento di altre malattie autoimmuni in cui il rigetto immunitario rappresenta un ostacolo importante.
“Questa è una pietra miliare”, dice un esperto, “perché l’organismo possa produrre anche solo una piccola quantità di insulina da solo senza immunosoppressori”.
La ricerca rappresenta un progresso tangibile nella terapia cellulare, ampliando i confini di ciò che è possibile nel trattamento delle condizioni autoimmuni.
