Une nouvelle thérapie de transplantation cellulaire a démontré sa capacité à restaurer une certaine production d’insuline chez un patient atteint de diabète de type 1, marquant ainsi une étape importante vers un traitement potentiel à long terme, voire vers une guérison. Pour la première fois, des cellules productrices d’insuline conçues en laboratoire ont été transplantées avec succès chez un humain sans déclencher la réponse immunitaire typique de rejet.
Le défi du diabète de type 1
Le diabète de type 1 touche environ deux millions de personnes aux États-Unis et est une maladie auto-immune dans laquelle l’organisme détruit les cellules productrices d’insuline dans le pancréas. Cela oblige les patients à compter sur des injections ou des pompes d’insuline quotidiennes pour gérer leur glycémie, un fardeau permanent avec des complications potentielles s’il n’est pas soigneusement entretenu. Les tentatives précédentes visant à remplacer ces cellules par des greffes ont échoué parce que le système immunitaire de l’organisme les attaquait inévitablement, obligeant les patients à prendre indéfiniment des médicaments immunosuppresseurs.
La nouvelle approche : les cellules génétiquement modifiées
Les chercheurs ont surmonté cet obstacle en utilisant l’outil d’édition génétique CRISPR. Ils ont modifié les cellules du donneur pour désactiver les gènes qui signalent au système immunitaire d’attaquer les tissus étrangers, tout en améliorant simultanément un gène qui décourage les attaques immunitaires. Cela a abouti à des cellules capables d’échapper à la détection et de survivre dans le corps du patient.
Résultats et perspectives d’avenir
Douze semaines après avoir reçu 80 millions de ces cellules modifiées, le patient a présenté une production soutenue d’insuline, bien qu’à un niveau modeste – environ 7 % de ses besoins quotidiens totaux. Et surtout, cela a été réalisé sans avoir recours à des médicaments immunosuppresseurs, éliminant ainsi les effets secondaires associés.
Les scientifiques continueront à surveiller le patient et à tester des doses plus élevées de cellules modifiées lors d’essais futurs. En cas de succès, cette approche pourrait éventuellement conduire à une guérison fonctionnelle du diabète de type 1, libérant ainsi les patients d’une dépendance permanente aux sources externes d’insuline. Cette avancée est également prometteuse pour le traitement d’autres maladies auto-immunes pour lesquelles le rejet immunitaire constitue un obstacle majeur.
« C’est une étape majeure, estime un expert, que le corps puisse produire lui-même ne serait-ce qu’un tout petit peu d’insuline, sans immunosuppresseurs. »
La recherche représente une avancée tangible dans la thérapie cellulaire, repoussant les limites de ce qui est possible dans le traitement des maladies auto-immunes.
