Una nueva terapia de trasplante de células ha demostrado la capacidad de restaurar parte de la producción de insulina en un paciente con diabetes tipo 1, lo que marca un paso significativo hacia un posible tratamiento a largo plazo o incluso una cura. Por primera vez, se han trasplantado con éxito células productoras de insulina diseñadas en laboratorio a un ser humano sin desencadenar la típica respuesta de rechazo inmunológico.
El desafío de la diabetes tipo 1
La diabetes tipo 1 afecta aproximadamente a dos millones de personas en los EE. UU. y es una enfermedad autoinmune en la que el cuerpo destruye las células productoras de insulina en el páncreas. Esto obliga a los pacientes a depender de inyecciones o bombas de insulina diarias para controlar sus niveles de azúcar en sangre, una carga de por vida con posibles complicaciones si no se mantiene con cuidado. Los intentos anteriores de reemplazar estas células mediante trasplantes fracasaron porque el sistema inmunológico del cuerpo inevitablemente las atacaba, lo que requería que los pacientes tomaran medicamentos inmunosupresores de manera indefinida.
El nuevo enfoque: células editadas genéticamente
Los investigadores superaron este obstáculo utilizando la herramienta de edición de genes CRISPR. Modificaron las células del donante para desactivar los genes que le indican al sistema inmunológico que ataque el tejido extraño y, al mismo tiempo, mejoraron un gen que desalienta los ataques inmunológicos. Esto dio como resultado células que podían evadir la detección y sobrevivir dentro del cuerpo del paciente.
Resultados y perspectivas futuras
Doce semanas después de recibir 80 millones de estas células modificadas, el paciente mostró una producción sostenida de insulina, aunque a un nivel modesto: aproximadamente el 7% de su requerimiento diario total. Lo más importante es que esto se logró sin necesidad de medicamentos inmunosupresores, eliminando los efectos secundarios asociados.
Los científicos continuarán monitoreando al paciente y probando dosis más altas de células editadas en ensayos futuros. Si tiene éxito, este enfoque podría conducir eventualmente a una cura funcional para la diabetes tipo 1, liberando a los pacientes de la dependencia de por vida de fuentes externas de insulina. Este avance también es prometedor para el tratamiento de otras enfermedades autoinmunes en las que el rechazo inmunológico es un obstáculo importante.
“Este es un hito importante”, dice un experto, “para que el cuerpo produzca incluso un poco de insulina por sí solo sin inmunosupresores”.
La investigación representa un avance tangible en la terapia celular, superando los límites de lo que es posible en el tratamiento de enfermedades autoinmunes.
