Nová terapie transplantací buněk prokázala schopnost obnovit produkci inzulínu u pacienta s diabetem 1. typu, což je významný krok k potenciální dlouhodobé léčbě nebo dokonce vyléčení. Laboratorně vytvořené buňky produkující inzulín byly poprvé úspěšně transplantovány lidem, aniž by spustily typické imunitní odmítnutí.
Problém diabetu 1. typu
Diabetes 1. typu postihuje přibližně dva miliony lidí ve Spojených státech a jde o autoimunitní onemocnění, při kterém tělo ničí buňky produkující inzulín ve slinivce břišní. To nutí pacienty spoléhat se na každodenní injekce inzulínu nebo pumpy při kontrole hladiny cukru v krvi, což je celoživotní zátěž s potenciálními komplikacemi, pokud není správně udržována. Předchozí pokusy nahradit tyto buňky transplantací selhaly, protože imunitní systém těla je nevyhnutelně napadá, což vyžaduje, aby pacienti neustále užívali imunosupresiva.
Nový přístup: Gene-edited Cells
Vědci tuto bariéru překonali pomocí nástroje pro úpravu genů CRISPR. Upravili dárcovské buňky tak, aby vyřadili geny, které signalizují imunitnímu systému, aby napadl cizí tkáň, a zároveň posílili gen, který imunitní útoky potlačuje. Výsledkem byly buňky, které se mohly vyhnout detekci a přežít v těle pacienta.
Výsledky a vyhlídky
Dvanáct týdnů po obdržení 80 milionů těchto modifikovaných buněk pacient zaznamenal trvalou produkci inzulínu, i když na skromné úrovni přibližně 7 % jeho denní potřeby. Zásadní je, že toho bylo dosaženo bez potřeby imunosupresivních léků, čímž byly eliminovány související vedlejší účinky.
Vědci budou nadále sledovat stav pacienta a testovat vyšší dávky upravených buněk v budoucích klinických studiích. V případě úspěchu by tento přístup mohl v konečném důsledku vést k funkčnímu vyléčení diabetu 1. typu, který by pacienty osvobodil od celoživotní závislosti na vnějších zdrojích inzulinu. Tento průlom je také příslibem pro léčbu dalších autoimunitních onemocnění, kde je imunitní odmítnutí hlavní bariérou.
“Je to milník,” říká jeden odborník, “kdy je tělo schopno samo vyrobit i malé množství inzulínu bez imunosupresiv.”
Studie představuje významný pokrok v buněčné terapii, posouvá hranice možností léčby autoimunitních onemocnění.
